關(guān)于印發(fā)干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)的通知
國衛(wèi)科教發(fā)〔2015〕48號(hào)
各省、自治區(qū)、直轄市衛(wèi)生計(jì)生委、食品藥品監(jiān)管局，新疆生產(chǎn)建設(shè)兵團(tuán)衛(wèi)生局、食品藥品監(jiān)管局，國家衛(wèi)生計(jì)生委直屬有關(guān)單位，食品藥品監(jiān)管總局直屬有關(guān)單位：
為規(guī)范并促進(jìn)我國干細(xì)胞臨床研究，國家衛(wèi)生計(jì)生委與食品藥品監(jiān)管總局共同組織制定了《干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)》(可從國家衛(wèi)生計(jì)生委、食品藥品監(jiān)管總局網(wǎng)站下載)。現(xiàn)印發(fā)給你們，請(qǐng)遵照?qǐng)?zhí)行。
國家衛(wèi)生計(jì)生委 食品藥品監(jiān)管總局
2015年7月20日
干細(xì)胞臨床研究管理辦法(試行)
第一章 總 則
第一條 為規(guī)范和促進(jìn)干細(xì)胞臨床研究，依照《中華人民共和國藥品管理法》、《醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理?xiàng)l例》等法律法規(guī)，制定本辦法。
第二條 本辦法適用于在醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展的干細(xì)胞臨床研究。
干細(xì)胞臨床研究指應(yīng)用人自體或異體來源的干細(xì)胞經(jīng)體外操作后輸入(或植入)人體，用于疾病預(yù)防或治療的臨床研究。體外操作包括干細(xì)胞在體外的分離、純化、培養(yǎng)、擴(kuò)增、誘導(dǎo)分化、凍存及復(fù)蘇等。
第三條 干細(xì)胞臨床研究必須遵循科學(xué)、規(guī)范、公開、符合倫理、充分保護(hù)受試者權(quán)益的原則。
第四條 開展干細(xì)胞臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)(以下簡稱機(jī)構(gòu))是干細(xì)胞制劑和臨床研究質(zhì)量管理的責(zé)任主體。機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)對(duì)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目進(jìn)行立項(xiàng)審查、登記備案和過程監(jiān)管，并對(duì)干細(xì)胞制劑制備和臨床研究全過程進(jìn)行質(zhì)量管理和風(fēng)險(xiǎn)管控。
第五條 國家衛(wèi)生計(jì)生委與國家食品藥品監(jiān)管總局負(fù)責(zé)干細(xì)胞臨床研究政策制定和宏觀管理，組織制定和發(fā)布干細(xì)胞臨床研究相關(guān)規(guī)定、技術(shù)指南和規(guī)范，協(xié)調(diào)督導(dǎo)、檢查機(jī)構(gòu)干細(xì)胞制劑和臨床研究管理體制機(jī)制建設(shè)和風(fēng)險(xiǎn)管控措施，促進(jìn)干細(xì)胞臨床研究健康、有序發(fā)展;共同組建干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)和倫理專家委員會(huì)，為干細(xì)胞臨床研究規(guī)范管理提供技術(shù)支撐和倫理指導(dǎo)。
省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門與省級(jí)食品藥品監(jiān)管部門負(fù)責(zé)行政區(qū)域內(nèi)干細(xì)胞臨床研究的日常監(jiān)督管理，對(duì)機(jī)構(gòu)干細(xì)胞制劑和臨床研究質(zhì)量以及風(fēng)險(xiǎn)管控情況進(jìn)行檢查，發(fā)現(xiàn)問題和存在風(fēng)險(xiǎn)時(shí)及時(shí)督促機(jī)構(gòu)采取有效處理措施;根據(jù)工作需要共同組建干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)和倫理專家委員會(huì)。
第六條 機(jī)構(gòu)不得向受試者收取干細(xì)胞臨床研究相關(guān)費(fèi)用，不得發(fā)布或變相發(fā)布干細(xì)胞臨床研究廣告。
第二章 機(jī)構(gòu)的條件與職責(zé)
第七條 干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)具備以下條件：
(一)三級(jí)甲等醫(yī)院，具有與所開展干細(xì)胞臨床研究相應(yīng)的診療科目。
(二)依法獲得相關(guān)專業(yè)的藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格。
(三)具有較強(qiáng)的醫(yī)療、教學(xué)和科研綜合能力，承擔(dān)干細(xì)胞研究領(lǐng)域重大研究項(xiàng)目，且具有來源合法，相對(duì)穩(wěn)定、充分的項(xiàng)目研究經(jīng)費(fèi)支持。
(四)具備完整的干細(xì)胞質(zhì)量控制條件、全面的干細(xì)胞臨床研究質(zhì)量管理體系和獨(dú)立的干細(xì)胞臨床研究質(zhì)量保證部門;建立干細(xì)胞制劑質(zhì)量受權(quán)人制度;具有完整的干細(xì)胞制劑制備和臨床研究全過程質(zhì)量管理及風(fēng)險(xiǎn)控制程序和相關(guān)文件(含質(zhì)量管理手冊(cè)、臨床研究工作程序、標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)范和試驗(yàn)記錄等);具有干細(xì)胞臨床研究審計(jì)體系，包括具備資質(zhì)的內(nèi)審人員和內(nèi)審、外審制度。
(五)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目負(fù)責(zé)人和制劑質(zhì)量受權(quán)人應(yīng)當(dāng)由機(jī)構(gòu)主要負(fù)責(zé)人正式授權(quán)，具有正高級(jí)專業(yè)技術(shù)職稱，具有良好的科研信譽(yù)。主要研究人員經(jīng)過藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范(GCP)培訓(xùn)，并獲得相應(yīng)資質(zhì)。機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)配置充足的具備資質(zhì)的人力資源進(jìn)行相應(yīng)的干細(xì)胞臨床研究，制定并實(shí)施干細(xì)胞臨床研究人員培訓(xùn)計(jì)劃，并對(duì)培訓(xùn)效果進(jìn)行監(jiān)測(cè)。
(六)具有與所開展干細(xì)胞臨床研究相適應(yīng)的、由高水平專家組成的學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)。
(七)具有防范干細(xì)胞臨床研究風(fēng)險(xiǎn)的管理機(jī)制和處理不良反應(yīng)、不良事件的措施。
第八條 機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)應(yīng)當(dāng)由與開展干細(xì)胞臨床研究相適應(yīng)的、具有較高學(xué)術(shù)水平的機(jī)構(gòu)內(nèi)外知名專家組成，專業(yè)領(lǐng)域應(yīng)當(dāng)涵蓋臨床相關(guān)學(xué)科、干細(xì)胞基礎(chǔ)和臨床研究、干細(xì)胞制備技術(shù)、干細(xì)胞質(zhì)量控制、生物醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)、流行病學(xué)等。
機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)應(yīng)當(dāng)由了解干細(xì)胞研究的醫(yī)學(xué)、倫理學(xué)、法學(xué)、管理學(xué)、社會(huì)學(xué)等專業(yè)人員及至少一位非專業(yè)的社會(huì)人士組成，人員不少于7位，負(fù)責(zé)對(duì)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目進(jìn)行獨(dú)立倫理審查，確保干細(xì)胞臨床研究符合倫理規(guī)范。
第九條 機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目立項(xiàng)前學(xué)術(shù)、倫理審查制度，接受國家和省級(jí)干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)和倫理專家委員會(huì)的監(jiān)督，促進(jìn)學(xué)術(shù)、倫理審查的公開、公平、公正。
第十條 機(jī)構(gòu)主要負(fù)責(zé)人應(yīng)當(dāng)對(duì)機(jī)構(gòu)干細(xì)胞臨床研究工作全面負(fù)責(zé)，建立健全機(jī)構(gòu)對(duì)干細(xì)胞制劑和臨床研究質(zhì)量管理體制機(jī)制;保障干細(xì)胞臨床研究的人力、物力條件，完善機(jī)構(gòu)內(nèi)各項(xiàng)規(guī)章制度，及時(shí)處理臨床研究過程中的突發(fā)事件。
第十一條 干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目負(fù)責(zé)人應(yīng)當(dāng)全面負(fù)責(zé)該項(xiàng)研究工作的運(yùn)行管理;制定研究方案，并嚴(yán)格執(zhí)行審查立項(xiàng)后的研究方案，分析撰寫研究報(bào)告;掌握并執(zhí)行標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程;詳細(xì)進(jìn)行研究記錄;及時(shí)處理研究中出現(xiàn)的問題，確保各環(huán)節(jié)符合要求。
第十二條 干細(xì)胞制劑質(zhì)量受權(quán)人應(yīng)當(dāng)具備醫(yī)學(xué)相關(guān)專業(yè)背景，具有至少三年從事干細(xì)胞制劑(或相關(guān)產(chǎn)品)制備和質(zhì)量管理的實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，從事過相關(guān)產(chǎn)品過程控制和質(zhì)量檢驗(yàn)工作。質(zhì)量受權(quán)人負(fù)責(zé)審核干細(xì)胞制備批記錄，確保每批臨床研究用干細(xì)胞制劑的生產(chǎn)、檢驗(yàn)等均符合相關(guān)要求。
第十三條 機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)建立健全受試者權(quán)益保障機(jī)制，有效管控風(fēng)險(xiǎn)。研究方案中應(yīng)當(dāng)包含有關(guān)風(fēng)險(xiǎn)預(yù)判和管控措施，機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)、倫理委員會(huì)對(duì)研究風(fēng)險(xiǎn)程度進(jìn)行評(píng)估。對(duì)風(fēng)險(xiǎn)較高的項(xiàng)目，應(yīng)當(dāng)采取有效措施進(jìn)行重點(diǎn)監(jiān)管，并通過購買第三方保險(xiǎn)，對(duì)于發(fā)生與研究相關(guān)的損害或死亡的受試者承擔(dān)治療費(fèi)用及相應(yīng)的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償。
第十四條 機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)根據(jù)信息公開原則, 按照醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)要求，公開干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目有關(guān)信息，并負(fù)責(zé)審核登記內(nèi)容的真實(shí)性。
第十五條 開展干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目前，機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)將備案材料(見附件1)由省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門會(huì)同食品藥品監(jiān)管部門審核后向國家衛(wèi)生計(jì)生委與國家食品藥品監(jiān)管總局備案。
干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目應(yīng)當(dāng)在已備案的機(jī)構(gòu)實(shí)施。
第三章 研究的立項(xiàng)與備案
第十六條 干細(xì)胞臨床研究必須具備充分的科學(xué)依據(jù)，且預(yù)防或治療疾病的效果優(yōu)于現(xiàn)有的手段;或用于尚無有效干預(yù)措施的疾病，用于威脅生命和嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，以及重大醫(yī)療衛(wèi)生需求。
第十七條 干細(xì)胞臨床研究應(yīng)當(dāng)符合《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》的要求。干細(xì)胞制劑符合《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則(試行)》的要求。
干細(xì)胞制劑的制備應(yīng)當(dāng)符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范》(GMP)的基本原則和相關(guān)要求，配備具有適當(dāng)資質(zhì)的人員、適用的設(shè)施設(shè)備和完整的質(zhì)量管理文件，原輔材料、制備過程和質(zhì)量控制應(yīng)符合相關(guān)要求，最大限度地降低制備過程中的污染、交叉污染，確保持續(xù)穩(wěn)定地制備符合預(yù)定用途和質(zhì)量要求的干細(xì)胞制劑。
第十八條 按照機(jī)構(gòu)內(nèi)干細(xì)胞臨床研究立項(xiàng)審查程序和相關(guān)工作制度，項(xiàng)目負(fù)責(zé)人須提交有關(guān)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案材料(見附件2)，以及干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目倫理審查申請(qǐng)表(見附件3)。
第十九條 機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)應(yīng)當(dāng)對(duì)申報(bào)的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案材料進(jìn)行科學(xué)性審查。審查重點(diǎn)包括：
(一)開展干細(xì)胞臨床研究的必要性;
(二)研究方案的科學(xué)性;
(三)研究方案的可行性;
(四)主要研究人員資質(zhì)和干細(xì)胞臨床研究培訓(xùn)情況;
(五)研究過程中可能存在的風(fēng)險(xiǎn)和防控措施;
(六)干細(xì)胞制劑制備過程的質(zhì)控措施。
第二十條 機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)應(yīng)當(dāng)按照涉及人的生物醫(yī)學(xué)研究倫理審查辦法相關(guān)要求，對(duì)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目進(jìn)行獨(dú)立倫理審查。
第二十一條 審查時(shí)，機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)成員應(yīng)當(dāng)簽署保密協(xié)議及無利益沖突聲明，須有三分之二以上法定出席成員同意方為有效。根據(jù)評(píng)審結(jié)果，機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)出具學(xué)術(shù)審查意見，機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)出具倫理審查批件(見附件4)。
第二十二條 機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)審查通過的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目，由機(jī)構(gòu)主要負(fù)責(zé)人審核立項(xiàng)。
第二十三條 干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目立項(xiàng)后須在我國醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)如實(shí)登記相關(guān)信息。
第二十四條 機(jī)構(gòu)將以下材料由省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門會(huì)同食品藥品監(jiān)管部門審核后向國家衛(wèi)生計(jì)生委與國家食品藥品監(jiān)管總局備案：
(一)機(jī)構(gòu)申請(qǐng)備案材料誠信承諾書;
(二)項(xiàng)目立項(xiàng)備案材料(見附件2);
(三)機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)審查意見;
(四)機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)審查批件;
(五)所需要的其他材料。
第四章 臨床研究過程
第二十五條 機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)監(jiān)督研究人員嚴(yán)格按照已經(jīng)審查、備案的研究方案開展研究。
第二十六條 干細(xì)胞臨床研究人員必須用通俗、清晰、準(zhǔn)確的語言告知供者和受試者所參與的干細(xì)胞臨床研究的目的、意義和內(nèi)容，預(yù)期受益和潛在的風(fēng)險(xiǎn)，并在自愿原則下簽署知情同意書，以確保干細(xì)胞臨床研究符合倫理原則和法律規(guī)定。
第二十七條 在臨床研究過程中，所有關(guān)于干細(xì)胞提供者和受試者的入選和檢查，以及臨床研究各個(gè)環(huán)節(jié)須由操作者及時(shí)記錄。所有資料的原始記錄須做到準(zhǔn)確、清晰并有電子備份，保存至臨床研究結(jié)束后30年。
第二十八條 干細(xì)胞的來源和獲取過程應(yīng)當(dāng)符合倫理。對(duì)于制備過程中不合格及臨床試驗(yàn)剩余的干細(xì)胞制劑或捐贈(zèng)物如供者的胚胎、生殖細(xì)胞、骨髓、血液等，必須進(jìn)行合法、妥善并符合倫理的處理。
第二十九條 對(duì)干細(xì)胞制劑應(yīng)當(dāng)從其獲得、體外操作、回輸或植入受試者體內(nèi)，到剩余制劑處置等環(huán)節(jié)進(jìn)行追蹤記錄。干細(xì)胞制劑的追蹤資料從最后處理之日起必須保存至少30年。
第三十條 干細(xì)胞臨床研究結(jié)束后，應(yīng)當(dāng)對(duì)受試者進(jìn)行長期隨訪監(jiān)測(cè)，評(píng)價(jià)干細(xì)胞臨床研究的長期安全性和有效性。對(duì)隨訪中發(fā)現(xiàn)的問題，應(yīng)當(dāng)報(bào)告機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)、倫理委員會(huì)，及時(shí)組織進(jìn)行評(píng)估鑒定，給予受試者相應(yīng)的醫(yī)學(xué)處理，并將評(píng)估鑒定及處理情況及時(shí)報(bào)告省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門。
第三十一條 在項(xiàng)目執(zhí)行過程中任何人如發(fā)現(xiàn)受試者發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)或不良事件、權(quán)益受到損害或其他違背倫理的情況，應(yīng)當(dāng)及時(shí)向機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)、倫理委員會(huì)報(bào)告。機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)根據(jù)學(xué)術(shù)、倫理委員會(huì)意見制訂項(xiàng)目整改措施并認(rèn)真解決存在的問題。
第三十二條 在干細(xì)胞臨床研究過程中，研究人員應(yīng)當(dāng)按年度在我國醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)記錄研究項(xiàng)目進(jìn)展信息。
機(jī)構(gòu)自行提前終止臨床研究項(xiàng)目，應(yīng)當(dāng)向備案部門說明原因和采取的善后措施。
第五章 研究報(bào)告制度
第三十三條 機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)及時(shí)將臨床研究中出現(xiàn)的嚴(yán)重不良反應(yīng)、差錯(cuò)或事故及處理措施、整改情況等報(bào)告國家和省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門。
第三十四條 嚴(yán)重不良事件報(bào)告:
(一) 如果受試者在干細(xì)胞臨床研究過程中出現(xiàn)了嚴(yán)重不良事件，如傳染性疾病、造成人體功能或器官永久性損傷、威脅生命、死亡，或必須接受醫(yī)療搶救的情況，研究人員應(yīng)當(dāng)立刻停止臨床研究，于24小時(shí)之內(nèi)報(bào)告機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)、倫理委員會(huì)，并由機(jī)構(gòu)報(bào)告國家和省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門。
(二)發(fā)生嚴(yán)重不良事件后，研究人員應(yīng)當(dāng)及時(shí)、妥善對(duì)受試者進(jìn)行相應(yīng)處理，在處理結(jié)束后15日內(nèi)將后續(xù)工作報(bào)告機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)、倫理委員會(huì)，由機(jī)構(gòu)報(bào)告國家和省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門，以說明事件發(fā)生的原因和采取的措施。
(三)在調(diào)查事故原因時(shí)，應(yīng)當(dāng)重點(diǎn)從以下幾方面進(jìn)行考察：干細(xì)胞制劑的制備和質(zhì)量控制，干細(xì)胞提供者的篩查記錄、測(cè)試結(jié)果，以及任何違背操作規(guī)范的事件等。
第三十五條 差錯(cuò)報(bào)告:
(一)如果在操作過程中出現(xiàn)了違背操作規(guī)程的事件，事件可能與疾病傳播或潛在性的傳播有關(guān)，或可能導(dǎo)致干細(xì)胞制劑的污染時(shí)，研究人員必須在事件發(fā)生后立即報(bào)告機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)、倫理委員會(huì)，并由機(jī)構(gòu)報(bào)告國家和省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門。
(二)報(bào)告內(nèi)容必須包括：對(duì)本事件的描述，與本事件相關(guān)的信息和干細(xì)胞制劑的制備流程，已經(jīng)采取和將要采取的針對(duì)本事件的處理措施。
第三十六條 研究進(jìn)度報(bào)告:
(一)凡經(jīng)備案的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目，應(yīng)當(dāng)按年度向機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)、倫理委員會(huì)提交進(jìn)展報(bào)告，經(jīng)機(jī)構(gòu)審核后報(bào)國家和省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門。
(二)報(bào)告內(nèi)容應(yīng)當(dāng)包括階段工作小結(jié)、已經(jīng)完成的病例數(shù)、正在進(jìn)行的病例數(shù)和不良反應(yīng)或不良事件發(fā)生情況等。
第三十七條 研究結(jié)果報(bào)告:
(一)各階段干細(xì)胞臨床研究結(jié)束后，研究人員須將研究結(jié)果進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析、歸納總結(jié)、書寫研究報(bào)告，經(jīng)機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)、倫理委員會(huì)審查，機(jī)構(gòu)主要負(fù)責(zé)人審核后報(bào)告國家和省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門。
(二)研究結(jié)果報(bào)告應(yīng)當(dāng)包括以下內(nèi)容：
1.研究題目;
2.研究人員名單;
3.研究報(bào)告摘要;
4.研究方法與步驟;
5.研究結(jié)果;
6.病例統(tǒng)計(jì)報(bào)告;
7.失敗病例的討論;
8.研究結(jié)論;
9.下一步工作計(jì)劃。
第六章 專家委員會(huì)職責(zé)
第三十八條 國家干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)職責(zé)：按照我國衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展要求，對(duì)國內(nèi)外干細(xì)胞研究及成果轉(zhuǎn)化情況進(jìn)行調(diào)查研究，提出干細(xì)胞臨床研究的重點(diǎn)領(lǐng)域及監(jiān)管的政策建議;根據(jù)我國醫(yī)療機(jī)構(gòu)干細(xì)胞臨床研究基礎(chǔ)，制訂相關(guān)技術(shù)指南、標(biāo)準(zhǔn)、以及干細(xì)胞臨床研究質(zhì)量控制規(guī)范等;在摸底調(diào)研基礎(chǔ)上有針對(duì)性地進(jìn)行機(jī)構(gòu)評(píng)估、現(xiàn)場(chǎng)核查，對(duì)已備案的干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目進(jìn)行檢查。
國家干細(xì)胞臨床研究倫理專家委員會(huì)職責(zé)：主要針對(duì)干細(xì)胞臨床研究中倫理問題進(jìn)行研究，提出政策法規(guī)和制度建設(shè)的意見;根據(jù)監(jiān)管工作需要對(duì)已備案的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目進(jìn)行審評(píng)和檢查，對(duì)機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)審查工作進(jìn)行檢查，提出改進(jìn)意見;接受省級(jí)倫理專家委員會(huì)和機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)的咨詢并進(jìn)行工作指導(dǎo);組織倫理培訓(xùn)等。
第三十九條 省級(jí)干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)職責(zé)：按照省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門對(duì)干細(xì)胞臨床研究日常監(jiān)管需要，及時(shí)了解本地區(qū)干細(xì)胞臨床研究發(fā)展?fàn)顩r和存在問題，提出政策建議，提供技術(shù)支撐;根據(jù)監(jiān)管工作需要對(duì)機(jī)構(gòu)已備案的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目進(jìn)行審查和檢查。
省級(jí)干細(xì)胞臨床研究倫理專家委員會(huì)職責(zé)：主要針對(duì)行政區(qū)域內(nèi)干細(xì)胞臨床研究中的倫理問題進(jìn)行研究;推動(dòng)行政區(qū)域內(nèi)干細(xì)胞臨床研究倫理審查規(guī)范化;并根據(jù)監(jiān)管工作需要對(duì)行政區(qū)域內(nèi)機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)工作進(jìn)行檢查，提出改進(jìn)意見;接受行政區(qū)域內(nèi)機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)的咨詢并提供工作指導(dǎo);對(duì)從事干細(xì)胞臨床研究倫理審查工作的人員進(jìn)行培訓(xùn)。
第四十條 國家和省級(jí)干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)和倫理專家委員會(huì)應(yīng)當(dāng)對(duì)機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)、倫理審查情況進(jìn)行監(jiān)督檢查。
學(xué)術(shù)方面的檢查主要包括以下內(nèi)容：
(一)機(jī)構(gòu)的執(zhí)業(yè)許可、概況、相應(yīng)專業(yè)科室的藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格及衛(wèi)生技術(shù)人員和相關(guān)技術(shù)能力與設(shè)施情況。
(二)機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)委員會(huì)組成、標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)范。
(三)承擔(dān)國家級(jí)干細(xì)胞相關(guān)研究情況。
(四)對(duì)以下內(nèi)容的審查情況：
1. 干細(xì)胞臨床研究負(fù)責(zé)人、主要臨床研究人員的情況，參加干細(xì)胞臨床試驗(yàn)技術(shù)和相關(guān)法規(guī)培訓(xùn)的情況等;
2. 研究方案的科學(xué)性、可行性;
3. 防范干細(xì)胞臨床研究風(fēng)險(xiǎn)的管理機(jī)制和處理不良反應(yīng)事件的措施;
4. 干細(xì)胞臨床研究管理制度和標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程的制定;
5. 按照《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則(試行)》的要求對(duì)干細(xì)胞制劑的質(zhì)量管理、評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)和相應(yīng)的設(shè)備設(shè)施管理情況。
(五)學(xué)術(shù)審查程序是否合理。
(六)有無利益沖突。
(七)其他有關(guān)事宜。
倫理方面的檢查主要包括以下內(nèi)容：
(一)機(jī)構(gòu)倫理委員會(huì)組成、標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)范;
(二)研究項(xiàng)目倫理審查過程和記錄，包括風(fēng)險(xiǎn)/受益評(píng)估及對(duì)策等;
(三)對(duì)知情同意書的討論和批準(zhǔn)的樣本;
(四)倫理審查程序的合理性;
(五)有無利益沖突;
(六)其他有關(guān)事宜。
第四十一條 省級(jí)干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)和倫理專家委員會(huì)應(yīng)當(dāng)對(duì)行政區(qū)域內(nèi)機(jī)構(gòu)開展的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目建立從立項(xiàng)審查、備案到過程管理、報(bào)告審議等全過程督導(dǎo)、檢查制度。
第四十二條 省級(jí)干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)和倫理專家委員會(huì)應(yīng)當(dāng)對(duì)機(jī)構(gòu)提交的嚴(yán)重不良事件報(bào)告、差錯(cuò)或事故報(bào)告和處理措施等及時(shí)分析，提供咨詢意見，對(duì)機(jī)構(gòu)整改情況進(jìn)行審評(píng);重大問題的整改情況可提請(qǐng)國家干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)和倫理專家委員會(huì)進(jìn)行審評(píng)。
第四十三條 國家和省級(jí)干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)和倫理專家委員會(huì)應(yīng)當(dāng)對(duì)已備案的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目進(jìn)行定期評(píng)估、專項(xiàng)評(píng)估等，并對(duì)國家和省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門所開展的專項(xiàng)檢查、隨機(jī)抽查、有因檢查等提供技術(shù)支撐。
第七章 監(jiān)督管理
第四十四條 省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門應(yīng)當(dāng)對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)所開展的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目進(jìn)行定期監(jiān)督檢查、隨機(jī)抽查、有因檢查等，對(duì)監(jiān)督檢查中發(fā)現(xiàn)的問題及時(shí)提出處理意見。
第四十五條 省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門會(huì)同食品藥品監(jiān)管部門應(yīng)當(dāng)于每年3月31日前向國家衛(wèi)生計(jì)生委和國家食品藥品監(jiān)管總局報(bào)送年度干細(xì)胞臨床研究監(jiān)督管理工作報(bào)告。
第四十六條 國家或省級(jí)干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)對(duì)已備案的機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)核查和評(píng)估，并將評(píng)估結(jié)果公示。
第四十七條 國家衛(wèi)生計(jì)生委和國家食品藥品監(jiān)管總局根據(jù)需要，對(duì)已備案的干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目進(jìn)行抽查、專項(xiàng)檢查或有因檢查，必要時(shí)對(duì)機(jī)構(gòu)的干細(xì)胞制劑進(jìn)行抽樣檢定。
第四十八條 機(jī)構(gòu)對(duì)檢查中發(fā)現(xiàn)的問題須進(jìn)行認(rèn)真整改，并形成整改報(bào)告于檢查后3個(gè)月內(nèi)報(bào)送檢查部門。
第四十九條 機(jī)構(gòu)中干細(xì)胞臨床研究有以下情形之一的，省級(jí)衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門將責(zé)令其暫停干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目、限期整改，并依法給予相應(yīng)處理。
(一)機(jī)構(gòu)干細(xì)胞臨床研究質(zhì)量管理體系不符合要求;
(二)項(xiàng)目負(fù)責(zé)人和質(zhì)量受權(quán)人不能有效履行其職責(zé);
(三)未履行網(wǎng)絡(luò)登記備案或紙質(zhì)材料備案;
(四)不及時(shí)報(bào)告發(fā)生的嚴(yán)重不良反應(yīng)或不良事件、差錯(cuò)或事故等;
(五)擅自更改臨床研究方案;
(六)不及時(shí)報(bào)送研究進(jìn)展及結(jié)果;
(七)對(duì)隨訪中發(fā)現(xiàn)的問題未及時(shí)組織評(píng)估、鑒定，并給予相應(yīng)的醫(yī)學(xué)處理;
(八)其他違反相關(guān)規(guī)定的行為。
第五十條 機(jī)構(gòu)管理工作中發(fā)生下列行為之一的，國家衛(wèi)生計(jì)生委和國家食品藥品監(jiān)管總局將責(zé)令其停止干細(xì)胞臨床研究工作，給予通報(bào)批評(píng)，進(jìn)行科研不端行為記錄，情節(jié)嚴(yán)重者按照有關(guān)法律法規(guī)要求，依法處理。
(一)整改不合格;
(二)違反科研誠信和倫理原則;
(三)損害供者或受試者權(quán)益;
(四)向受試者收取研究相關(guān)費(fèi)用;
(五)非法進(jìn)行干細(xì)胞治療的廣告宣傳等商業(yè)運(yùn)作;
(六)其他嚴(yán)重違反相關(guān)規(guī)定的行為。
第五十一條 按照本辦法完成的干細(xì)胞臨床研究,不得直接進(jìn)入臨床應(yīng)用。
第五十二條 未經(jīng)干細(xì)胞臨床研究備案擅自開展干細(xì)胞臨床研究，以及違反規(guī)定直接進(jìn)入臨床應(yīng)用的機(jī)構(gòu)和人員，按《中華人民共和國藥品管理法》和《醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理?xiàng)l例》等法律法規(guī)處理。
第八章 附則
第五十三條 本辦法不適用于已有規(guī)定的、未經(jīng)體外處理的造血干細(xì)胞移植，以及按藥品申報(bào)的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)。依據(jù)本辦法開展干細(xì)胞臨床研究后，如申請(qǐng)藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)，可將已獲得的臨床研究結(jié)果作為技術(shù)性申報(bào)資料提交并用于藥品評(píng)價(jià)。
第五十四條 本辦法由國家衛(wèi)生計(jì)生委和國家食品藥品監(jiān)管總局負(fù)責(zé)解釋。
第五十五條 本辦法自發(fā)布之日起施行。同時(shí)，干細(xì)胞治療相關(guān)技術(shù)不再按照第三類醫(yī)療技術(shù)管理。
附件:1.干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)備案材料.docx
2.干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目備案材料.docx
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